【光明時(shí)評】

　　兒童看病不只是掛號難,，即便確診后用藥,，也會(huì)難壞家長,，同樣難倒醫(yī)護(hù)人員,。媒體報(bào)道稱,，兒童用藥的“劑量靠猜,、分藥靠掰、缺乏專用藥”的局面仍然沒有改觀,。由于缺少專用藥,，許多給兒童開出的藥方是使用成人量的一半或三分之一,，有的干脆是小兒酌減,。這個(gè)酌減是多少,，難倒了不少家長,。如孩子咳嗽,，服用治療用的口服液,，說明書上寫著：“成人每日3次,，每次一湯匙（15毫升）,，小兒減半,?！笨墒?，這個(gè)小兒界定就難住了一些家長，如果孩子只有兩歲,，是否也減半,，那10至15歲的孩子呢，是否也減半,？此外,，我國一直面臨兒童藥物生產(chǎn)廠家少,、品種少,、適宜劑型少的“三少”局面,，這成為兒童健康成長的一個(gè)重大隱患,。

　　事實(shí)上，大多數(shù)孩子的藥物,，包括疫苗都是在成人劑量基礎(chǔ)上減半或酌減使用,，這也不可避免地引發(fā)大量的藥物不良反應(yīng)和藥效不佳,，因?yàn)閮和⒎强s小版的成人，即便是按成人用藥量的一半或三分之一用藥,，涉及藥物動(dòng)力學(xué),、肝臟分解等問題，都可能對兒童造成傷害,。因?yàn)閮和钠鞴俸徒M織并不成熟,，對藥物的分解和解毒功能并非能夠達(dá)到成人的一半，而是有很大差距,。由于這些，兒童生病就醫(yī)用藥產(chǎn)生的藥物不良反應(yīng)比成人更多,，造成的后果也更嚴(yán)重,。

　　中國有2.77億兒童，兒童藥物市場容量巨大,。多年來,，專業(yè)人員一直在關(guān)注和提出各種方式試圖解決兒童用藥這個(gè)問題，各方面的意見也比較一致,，歸納起來,，就是應(yīng)根據(jù)兒童、嬰兒,、新生兒在體質(zhì),、體重和年齡等方面的不同，由衛(wèi)生主管部門牽頭,，兒科,、藥學(xué)等專家共同制定規(guī)范的兒童用藥安全標(biāo)準(zhǔn)及其使用細(xì)則。

　　不過,，事情的解決并不容樂觀,。國家藥品監(jiān)督管理局南方醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所等發(fā)布的《2016年兒童用藥安全調(diào)查報(bào)告》數(shù)據(jù)顯示,，在176652個(gè)國產(chǎn)藥品批文中,，僅有3517個(gè)是專用于兒童的藥品（指通用名中明確說明兒童用藥的藥品，不包含用于兒童但通用名中未說明是兒童用藥的藥品）,，占比僅為2%,。從品種來看,，3500多個(gè)常規(guī)藥品中，兒童專用藥只有60多種,，占1.7%,。因此,，現(xiàn)在大部分兒童用藥,，也只能根據(jù)成人用藥量減半或酌減來使用。

　　兒童專用藥缺乏的根本原因是缺少兒童臨床用藥的科學(xué)證據(jù)。藥物研發(fā)都需要進(jìn)行人體試驗(yàn),，但是招募的志愿者大多數(shù)是成人,，想要招募兒童難上加難,。即便是經(jīng)過嚴(yán)格的倫理,、安全性審核，而且對相應(yīng)病癥的患兒有一定的治療作用,，也沒有家長愿意讓自己的孩子參與試驗(yàn),。這就使得藥物療效和安全性難以在兒童人群中得到驗(yàn)證,，因此,，兒童專用藥物難以研發(fā)和生產(chǎn)。兒童專用藥物既然缺少兒童志愿者參與藥物試驗(yàn)而得出的科學(xué)證據(jù),，就需要加強(qiáng)兒童藥物的臨床人體試驗(yàn)來獲得證據(jù),，通過真實(shí)世界研究的方式來解決。

　　真實(shí)世界研究是指在真實(shí)醫(yī)療過程中,，根據(jù)患者的實(shí)際病情和意愿非隨機(jī)選擇治療措施,，開展長期評價(jià)，并注重有意義的結(jié)局治療,，在廣泛真實(shí)醫(yī)療過程中評價(jià)醫(yī)療措施（藥物,、手術(shù)和器械等所有醫(yī)療手段）的有效性和安全性。由于兒童志愿者參與臨床試驗(yàn)人數(shù)極少,，真實(shí)世界研究就成為兒童藥物和其他醫(yī)療措施的較好試驗(yàn)方式,，并且成為國際和國內(nèi)都認(rèn)可的一種試驗(yàn)手段。2020年1月,，國家藥監(jiān)局發(fā)布《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則》,，明確指出利用真實(shí)世界證據(jù)是兒童藥物研發(fā)的一種策略。通過真實(shí)世界研究,，可以找到和發(fā)現(xiàn)兒童藥物臨床使用的科學(xué)依據(jù),，也能讓兒童用藥劑量早日告別靠猜,、靠掰的尷尬局面。

　?。ㄗ髡撸簭?zhí)锟?，系科普作家?/p>