生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新和產業(yè)發(fā)展事關國計民生和國家安全,，是建設創(chuàng)新型國家,、發(fā)展新質生產力的必然要求,。我們要加強生物醫(yī)藥基礎科學研究和科技創(chuàng)新能力建設,，把生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展的命脈牢牢掌握在自己手中，為增進人類健康福祉作出更多更大的貢獻,。

　　走向自主創(chuàng)新

　　發(fā)展勢頭漸強

　　經過多年持之以恒的努力，中國生物醫(yī)藥發(fā)展取得突出成就,，實現了從基本依賴仿制藥物逐步走向自主研制創(chuàng)新藥物的歷史性轉變并呈現出日漸增強的發(fā)展勢頭,。

　　生物醫(yī)藥基礎科研水平大幅提升。據統(tǒng)計,，2023年,，中國學者在生物醫(yī)藥領域三家全球頂尖學術刊物《細胞》《自然》《科學》發(fā)表的文章數量，躍升至全球第二,，僅次于美國,。在評選出的“2024年醫(yī)療界十大臨床突破”中，有四項來自中國,。

　　藥物研發(fā)取得顯著進步,。據全球管理咨詢公司麥肯錫近期作出的評價，美國獨占全球藥物研發(fā)第一梯隊,，占世界新藥研發(fā)一半以上,；中國處于第二梯隊排頭位置。而若干年前,，占據第二梯隊的為日本和西歐的發(fā)達國家,，中國曾長期徘徊在第三梯隊且排在韓國、以色列等國之后,。麥肯錫上述評價的依據是兩個指標：一是該國在研新藥數量,，美國在研藥物管線（制藥公司或研究機構在發(fā)展和研發(fā)新藥物時所采取的一系列步驟和流程）在全球份額中占比49.1%,，中國占比上升至26.7%，成為僅次于美國的全球第二大藥物研發(fā)地,；二是該國每年批準上市的新藥數量（包括自研和別國研發(fā)）,，中國排在美國和日本之后居第三位。麥肯錫綜合評估認為,，中國新藥研發(fā)的地位進入全球第二梯隊前列,；在最尖端的干細胞治療、基因治療等領域開展臨床研究的數量,，中國與美國處于全球前兩位,。

　　生物醫(yī)藥創(chuàng)新體系已經形成。從新藥的設計和篩選,、臨床前研究,、安全性評價、臨床研究到審評,，中國的生物醫(yī)藥創(chuàng)新體系布局完整并和國際接軌,。目前，中國正在進一步完善優(yōu)化生物醫(yī)藥創(chuàng)新體系,，并把加強前瞻布局,、源頭培育，促進原始創(chuàng)新作為重中之重,。

　　發(fā)揮體制優(yōu)勢

　　持續(xù)給力支持

　　中國生物醫(yī)藥發(fā)展成就,，得益于黨和國家政策的持續(xù)給力支持。新中國成立后不久,，就制定發(fā)布了12年全國科學技術發(fā)展遠景規(guī)劃,，首次將生命科學納入國家戰(zhàn)略，充分發(fā)揮體制優(yōu)勢,，重點布局藥物研發(fā)等領域,，組建北京生物制品研究所等一批專業(yè)藥物研制機構，奠定中國生物醫(yī)藥研發(fā)基礎,。在這些措施的推動下,，中國取得研制小兒麻痹癥等疫苗、人工合成牛胰島素,、發(fā)現青蒿素等重要成就,。改革開放后，隨著科技體制改革的推進,，中國啟動“星火計劃”“863計劃”“973計劃”等,，將基因工程、生物技術列為優(yōu)先領域并推動產學研結合,。

　　進入新時代以來,，國家實施的多個“五年規(guī)劃”和相關國家科技重大專項,，均把生物醫(yī)藥創(chuàng)新和產業(yè)發(fā)展作為一大重點，出臺了一系列支撐生物醫(yī)藥發(fā)展的強有力舉措,，推動中國生物醫(yī)藥進入創(chuàng)新驅動與高質量發(fā)展階段,。尤其是2016年發(fā)布的《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》，進一步強化在精準醫(yī)療,、細胞治療等前沿領域的布局,。2019年，藥品上市許可持有人制度開始實施,，鼓勵生物醫(yī)藥企業(yè)主導研發(fā)與成果轉化,，進一步加速了藥物研制和創(chuàng)新進程。

　　這些措施協(xié)同發(fā)力,，推動中國創(chuàng)新藥研制和上市轉化邁上新水平,。據統(tǒng)計，2023年,，中國批準上市的1類創(chuàng)新藥達40個,，其中化學藥、生物藥35個,。截至2024年底,，中國批準上市的1類新藥達到40多個，同時國內還有81款非進口新藥正處于國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心審評審批階段,。據預測,，在2025年，中國有望獲批的新藥達53款,。

　　加強基礎研究

　　增強原創(chuàng)能力

　　在看到中國生物醫(yī)藥發(fā)展取得巨大成就的同時,，我們也要注意到面臨的挑戰(zhàn),，其中最突出的是原創(chuàng)能力不足,，即藥物作用的新機制、新靶點,、新的治療策略上的原始創(chuàng)新仍顯欠缺,。近年來，國內雖然自主研發(fā)出一批創(chuàng)新藥,，但絕大多數還不是原始創(chuàng)新,，屬于跟蹤創(chuàng)新或模仿創(chuàng)新。往往是國外同行完成了從0到1,、1到2的創(chuàng)新,，中國藥企和藥物研制者在此基礎上，實現從3到5,、5到8的跟蹤式創(chuàng)新,。

　　缺乏原始創(chuàng)新,，嚴重制約了中國醫(yī)藥產業(yè)的發(fā)展。以腫瘤免疫治療類新藥（PD-1,、PD-L1抗體）為例,，該類藥物在國外獲批上市的共有7個，其中默沙東研發(fā)的帕博利珠單抗（簡稱K藥）2024年在國際市場銷售額近300億美元,，百時美施貴寶和小野制藥兩家藥企研發(fā)的納武利尤單抗（簡稱O藥）在2023年共計銷售100多億美元,。O藥和K藥占了全球腫瘤免疫治療抗體市場營銷總額的73%，中國跟進研發(fā)的該類藥物獲批上市的已有10多個,，但在全球市場上的份額只占4%,。

　　原始創(chuàng)新周期長、投入大,、風險高,，創(chuàng)新藥的研制更是如此。2023年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎授予發(fā)現微小RNA及其在轉錄后基因調控中關鍵作用的科學家,，這是他們在此領域數十年探索的成果,，期間他們遭遇無數次挫折，屢敗屢戰(zhàn),，最終才柳暗花明,，獲得成功。如何提升藥物基礎研究能力和水平,？對從事原創(chuàng)藥物研究的科研人員該怎么考核,？新藥研發(fā)周期長，遲遲看不到成果,，研制人員所在的單位有沒有足夠耐心,？對于長周期、高風險的創(chuàng)新藥研制,，誰來投資,？要解決這些問題，必須建立一整套行之有效的科學合理的體制機制,。

　　藥物基礎研究對于創(chuàng)新藥研制的重要性不言而喻,，但是藥物基礎研究面對的未知情況和不確定因素太多，市場機制所起到的推動力量相對有限（實力雄厚的龍頭藥品企業(yè)也會適當參與）,，開展藥物基礎研究的主體主要是國家支持的大學和相關科研機構,，尤其是國家層面的一些基礎科學重大研究計劃的實施更是如此。只有當藥物基礎研究取得了一定的成果和進展,，藥物研制成功的可能性加大,、上市的前景相對比較清晰后，藥企的投入和參與熱情才會提升。

　　藥物研究者的創(chuàng)新思維和耐得住寂寞,、孜孜以求的創(chuàng)新精神,，是創(chuàng)新藥、原研藥成功的重要條件,。這既要求科研人員“板凳要坐十年冷”,、心無旁騖投入創(chuàng)新全過程，又要求有關方面創(chuàng)造寬松,、寬容的支持環(huán)境,，允許奇思妙想，不求全責備并給予有效的激勵,。

　　同時,，也要重視目前資本市場出現對新藥研發(fā)支持下滑，帶來藥企創(chuàng)新意愿下降的傾向,。要鼓勵創(chuàng)新積極性,，就要讓投資者對回報有信心。創(chuàng)新藥物研發(fā)具有高投入,、高風險,、長周期、高回報等特點,。在國際上,，有統(tǒng)計表明，每個新藥上市平均耗費26億美元,。原研藥的定價,，不能不看到“失敗成本”，一個藥企研發(fā)10個藥,，平均只能成功一兩個,，大部分是失敗的。所以我們要從各方面努力,，大力營造寬容失敗,、允許失敗的寬松環(huán)境，讓藥物創(chuàng)新者有勇氣,、有能力不斷探索,、不斷創(chuàng)造,，才能不斷研制出更多創(chuàng)新藥物,，不斷提高人類健康水平。

　　完善審批制度

　　做到安全高效

　　藥品審批制度是保障公眾健康的核心機制,。相關部門通過技術審核,、專家評審等環(huán)節(jié)，確保藥品的有效性、安全性符合國家標準,，防范不合格藥品流入市場,，在保障藥品安全與可及性、優(yōu)化資源配置,、促進醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展等方面發(fā)揮了極其重要作用,。

　　本世紀初以來，尤其是2015年至今,，中國藥品審批制度改革不斷深化,，實施了《關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》等一系列政策文件，提高藥品審批標準,，推進仿制藥質量一致性評價,，加快創(chuàng)新藥審評審批，大幅壓縮了申請審評時限,，提高了審批效率,。

　　進一步完善藥品審批制度，可以為加快創(chuàng)新藥特別是原創(chuàng)新藥的發(fā)展提供更加強勁的動力,。據了解,，目前，國內有些新藥,，特別是創(chuàng)新性強,、沒有成熟先例的藥物，往往要先在國外獲批上市,，才比較容易在國內獲得上市許可,。一些國家施行藥物“緊急使用許可”制度，經過嚴格的程序,，可以在特殊情況下為某些新藥的快速研發(fā)和臨床應用開辟特殊通道,。實際上，我國近年來在此方面也進行了實踐并積累了相關經驗,。

　　我們要不斷總結經驗,，全面平衡好嚴格監(jiān)管、確保安全和促進創(chuàng)新,、推動發(fā)展的關系,，促進藥品審批制度不斷完善。

　　今年初,，來自一家中國公司的DeepSeek-R1人工智能大模型上線,，實現了在自然語言處理、多模態(tài)理解等領域的重大突破,，通過MoE架構等技術創(chuàng)新,、低訓練成本和輕量化,、本地化部署優(yōu)勢，讓全球人工智能發(fā)展迎來中國“DeepSeek時刻”,。我們相信,，只要繼續(xù)加強政策的引領和支持、夯實基礎研究,、加大技術攻堅力度,、注重生態(tài)協(xié)同、充分釋放市場活力,，就一定能迎來中國創(chuàng)新藥“DeepSeek時刻”,，就一定能加速實現從“醫(yī)藥大國”向“創(chuàng)新藥強國”的跨越。

　�,。ū疚淖髡哧悇P先為中國科學院院士,，中國科學院上海藥物研究所研究員、原所長,，上海中醫(yī)藥大學原校長,，藥學專家；由李泓冰,、劉士安根據口述整理）